Қазақстанда және Ресейде балаларды Zolgensma препаратымен 5-6 апта емдегеннен кейін және кортикостероидтардың дозасын біртіндеп төмендету басталғаннан кейін шамамен 1-10 күн өткен соң екі өлім жағдайы болған, - деп хабарлайды Reuters.
Швейцариялық Novartis фирмасының Zolgensma препараты жұлын бұлшықет атрофиясын (SМА) емдеу үшін пайдаланылады және бір дозасы 2 миллион доллардан асатын әлемдегі ең қымбат дәрі саналады.
Reuters агенттігінің Novartis мәлімдемесіне сілтеме жасап таратқан ақпаратына сәйкес, балалар жедел бауыр жеткіліксіздігінен қайтыс болған.
Компания осы дәрі сатылатын нарықтардағы денсаулық сақтау органдарын, соның ішінде Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасын (FDA) хабардар еткен.
SMA үшін радикал емдеу әдісі болмаған. Тек гендік терапия әсер етеді. Zolgensma бір дозасы жетіспейтін немесе бүлінген генді функционал көшірмемен ауыстырады.
